近年來，隨著國家區域醫療中心建設力度提升，區域醫療中心覆蓋面擴大，區域醫院診療服務水平和區域輻射帶動能力得到了快速提升。兒童醫療是國家區域醫療中心?？平ㄔO重中之重。目前，河南、新疆、安徽、湖南、重慶、浙江等多省國家兒童區域醫療中心建設已啟動。

　　近日，國家兒童醫學中心主任、首都醫科大學附屬北京兒童醫院院長倪鑫日前表示，從此前試點項目來看，隨著高質量醫療資源的大量輸出，區域醫療中心減少跨省就醫，留住當地和周邊患者起到了明顯作用。下一步，隨著高質量兒科醫療資源下沉擴圍，兒童就醫難度將緩解，兒童健康水平將明顯提升。但與此同時，他建議，應進一步加強對罕見病的支持力度，最大化減少“無藥可醫、無醫可治”的情況發生。

兒童區域醫療中心加速擴圍

　　國家醫學中心和國家區域醫療中心建設是進一步完善醫療服務體系建設、縮小區域間醫療技術水平差距、促進醫療資源合理分布和均衡發展、實現區域內兒科醫療服務同質化的有效舉措，也是推動醫院高質量發展的重要舉措。

　　倪鑫表示，隨著國家兒童區域醫療中心的建成，兒科就醫不用再集中到北京等大城市，為患者節約費用、減輕負擔提供了優質高效的健康服務。

　　由于歷史資源原因，過去很長一段時間內，優質的兒童醫療資源主要集中在少數大城市，很多孩子生了重病只能到北京、上海等大城市求醫。以北京兒童醫院為例，比例最高時有70%是來自于北京以外的兒童患者。有報道顯示，2013年暑假期間，北京兒童醫院門診平均量超過一萬人次，2014年某日，甚至單日急診量超過1.3萬人次。

　　倪鑫認為，解決區域醫療資源分布不平衡，根本原因是我國兒科醫療資源地區發展不平衡，家長們也不希望拖家帶口到另一個城市看病。近年來，我國對兒童醫療衛生服務愈加重視，中央全面深化改革領導小組第22次會議明確提出，要加強兒童醫療衛生服務改革與發展，切實緩解兒童醫療服務資源短缺問題。隨著國家對兒童醫療資源加大布局，近兩年上述現象已明顯緩解。

　　倪鑫表示，建設國家醫學中心和國家區域醫療中心是深入貫徹黨中央、國務院決策部署的重要舉措，是推動優質醫療資源擴容和區域均衡布局，解決人民群眾“看病難”的關鍵措施。能夠實現優質醫療資源的下沉，發揮示范引領作用，帶動醫學科學發展與整體醫療服務能力提升。

　　倪鑫說，通過這些探索和實踐，通過優質資源的輸入和科學高效的管理，有針對性地補短板、強弱項、提質量，推動兒科醫療資源的同質化發展，進而輻射帶動不同區域兒科事業高質量發展，更好地滿足全國兒童醫療服務需求。通過管理、技術、人才等的輸出，填補當地若干技術空白，有效帶動、提升了當地兒童醫療服務能力，相關省份患者跨省就醫人數出現明顯下降，正逐步實現“大病不出省”的目標。

首診在基層將有力緩解供需矛盾

　　只有地區兒科診療水平提升，患兒分散就醫，進一步提升患兒就近就醫便利性。

　　據倪鑫介紹，2013年，北京兒童醫院攜手多家省級兒童醫院成立跨區域兒童?？坡撁?，通過“專家、臨床、科研、教學、管理、預防”的6個共享，探索建立“病人不動、醫生移動”的醫療服務新模式，并構建起了“首診在基層、復雜病例遠程會診、疑難急重患者轉診無障礙”的全國兒科醫療聯動服務模式。目前初步形成以45家省級兒童醫療機構為核心，2000余家基層醫院共同參與的兒童醫療健康服務網絡體系，為實現兒科分級診療體系建設奠定了基礎。

　　“北京市層面，牽頭推進首都兒科協同發展。”倪鑫介紹，北京市兒科學科協同發展中心，打造兒科緊密型醫聯體。北京兒童醫院先后與天壇醫院、世紀壇醫院、清華長庚醫院、石景山醫院、良鄉醫院、京煤集團醫院合作成立診療中心，同步提升各醫院兒科整體水平，方便患兒分散就近就醫。

　　倪鑫表示，通過基層醫療水平提升，雙向轉診可實現，一般病癥患者留在當地即可治療，就可以有更多醫療資源給重癥、罕見病癥、疑難雜癥等患兒。

　　“北京兒童醫院是國家兒童區域醫療中心第一批輸出醫院，從目前來看，試點效果已有顯現?！蹦喏握f。以河南為例，國家發改委、國家衛健委聯合批復“首都醫科大學附屬北京兒童醫院鄭州醫院”成為國家兒童區域醫療中心建設試點。2020年，河南省前往北京兒童醫院就診的門診和住院患兒分別下降63.1%和51.3%。

圖為國家兒童醫學中心主任、首都醫科大學附屬北京兒童醫院院長倪鑫(左)正在北京兒童醫院順義婦兒醫院實施手術。

　　另一個由北京兒童醫院派駐管理團隊從醫院管理、醫療技術推廣等方面指導推進各項工作的首都醫科大學附屬北京兒童醫院新疆醫院，作為首批試點即將開放。在京津冀區域，日前，從2015年開始由北京兒童醫院托管北京兒童醫院保定醫院六年來綜合技術水平持續提高，百姓認可度不斷提升，通過合作，不僅結束了保定市沒有兒科專業門診和病房的歷史，還成立了由130家醫療機構組成的“保定市兒科醫療聯盟”。

　　據北京兒童醫院保定醫院透露，目前該院正積極創建國家兒童區域醫療中心。項目在兒童醫院原有基礎上進行擴建增容，總規劃床位2000張、占地近200畝。建成后，預計未來兒童專業跨省跨區域就醫人數將減少40%以上。

兒童罕見病救治仍需補短板

　　雖然我國兒童醫療水平已有大幅度提升，但由于對罕見病的研究仍處于初期階段，兒童罕見病治療資源十分欠缺。倪鑫表示，罕見病雖然單病種發病率低，但是疾病數目龐大，在目前國際最領先的罕見病數據庫Orphanet中顯示，將近90%的罕見病可能在兒童期發病。在我國，罕見病患者超過2000萬，其中50%是兒童。

　　對此，倪鑫表示，目前罕見病救治存在很多困境，例如缺乏罕見病的統一定義，影響大眾認知;醫生認知不足，誤診率高，醫療資源不均衡，診斷周期長;多數罕見病沒有有效的治療或干預手段，治療有效率低;孤兒藥研發挑戰大，研發成本高，市場空間狹小;我國罕見病基礎科研領域薄弱;缺少官方指導的病友組織的建立與管理平臺等等。

　　“診斷罕見病的醫生比罕見病還要罕見?！蹦喏翁寡裕F有醫生大多對罕見病認知不足，誤診率較高。此前對38634名國內醫務工作者的調查顯示，對于罕見病認知程度，雖然聽說過但不了解的醫務工作者比例高達60.9%，有4.6%的醫務工作者甚至從未聽說過，87.6%的醫務工作者認為自己并不了解國家關于罕見病的政策。

　　倪鑫表示，醫療資源不均衡仍是罕見病難以確診的主要原因。例如，對罕見病較為了解、有診治經驗的醫務工作者通常集中在大城市。由于優質醫療資源的分布不均，長途跋涉、異地就醫是大多數中國罕見病患者的常態。

　　在發現晚、確診難的背景下，罕見病治療有效率可想而知。倪鑫表示，一般罕見病確診已是后期，再加上多數罕見病目前還沒有有效的治療方案或干預手段，罕見病治療效率較低。大約只有三分之一的罕見病患者可以得到最佳的詢證治療。

　　倪鑫介紹，截至2021年3月，基于《第一批罕見病目錄》，中國已上市罕見病相關藥物約70種，涉及約60種罕見病。這些罕見病患者已實現“有藥可醫”。大部分罕見病用藥也已能夠獲得較好的保障。但以第一批目錄為統計依據，仍有16種罕見病患者在我國面臨“境外有藥、境內無藥”的困境。

　　我國對于罕見病的關注剛剛起步。2018年5月，國家5部門聯合發布了《第一批罕見病》目錄，共涉及121種罕見疾病。但Orphanet數據庫中，罕見病病種不斷更新，目前已近7000種。對此，倪鑫建議，進一步完善政策保障，建立健全罕見病相關法案，完善醫療保障政策，為孤兒藥研發和注冊上市提供優先等級等激勵政策。持續增加科研投入，闡明發病機制，研發治療藥物。同時，培養醫學生罕見病診療技能和意識，加強醫學專業人員對罕見病及相關領域的專業教育，編制罕見病教材，將罕見病納入現行的醫學教育體系，培養醫學生具備罕見病診斷、治療和防治的專業知識和意識。

　　對于醫療機構層面，倪鑫表示，應進一步提升醫療機構從業人員對罕見病診斷的能力，組建多學科的罕見病診療團隊。完善罕見病診斷、治療和藥物研發等全過程技術體系，完善罕見病診斷的技術平臺，充分發揮遺傳與基因組、人臉識別、人工智能等技術優勢。規范罕見病診療資源的管理，重視罕見病臨床數據庫，組學數據庫的積累，加強數據庫共享。最后，建立適合我國國情的罕見疾病組織與管理平臺。

　　為了改善目前罕見病救治現狀，2021年3月，北京兒童醫院成立了國家兒童醫學中心罕見病中心，并同時開設了罕見病多學科聯合門診，設立罕見病病房，由重癥醫學科負責管理。同時，北京兒童醫院規范化管理兒童罕見病資源庫(包括臨床信息、生物樣本、組學數據)，為不同醫療機構之間的資源共享、數據互認提供基礎。

　　來源：經濟參考報